Layla Richards esete génterápia szempontjából átütő sikernek számít. A kislány három hónapos volt, amikor a gyógyíthatatlan, agresszív leukémiát diagnosztizálták nála. A betegség kezelésére a kemoterápia és a csontvelő-átültetés sajnos hatástalannak bizonyult.

Egy nappal az első születésnapja előtt már csak fájdalomcsillapítókat kapott, de szülei nem mondtak le róla. Vállalták egy ismeretlen terápia kockázatát. Laylán egy még csak kísérleti stádiumban lévő terápiát, a génszerkesztést próbálták ki az orvosok. Ez olyannyira kísérleti stádiumú módszer, hogy Layla előtt kizárólag egereken alkalmazták.

A génszerkesztés során mikroszkopikus ollót használtak, hogy a donor immunsejtjeinek DNS-ét átszabják. Az új sejteket úgy tervezték, hogy csak a leukémiás sejteket öljék meg, de a betegnek adott erős gyógyszereknek láthatatlanok legyenek. A módosított sejteket a kislány szervezetébe injekciózták. A sejtek beépültek, de egy második csontvelő-átültetésre is szükség volt, hogy helyreállítsák az immunrendszerét.

A módosított sejtek beépültek és elpusztították a leukémiás sejteket.

– kommentálta a terápia sikerét Paul Veys, a Great Ormond Street kórház orvosa.

(MTI, New Scientist)